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ゲノム編集と医学・医療への応用
Genome Editing and its Application in Medicine

広島大学教授　博士（理学）　山本　卓編

Ａ５判／200頁／４色刷／定価3520円（本体3200円＋税10％）／2022年6月1日発行
ISBN 978-4-7853-5873-0　 C3045

　本書は、ライフサイエンス研究と医学研究に興味をもつ学部学生や大学院生を主な対象として執筆された。ゲノム編集の基礎から医学分野での応用や医療、この技術を取り巻く倫理問題とその世界的な動向を扱ったはじめての書籍である。著者らは、国内の医学研究と治療でのゲノム編集の積極的な活用につながることを願い、現状のゲノム編集技術の基礎知識と医学分野での研究動向について記載した。

サポート情報

◎ まえがき（pdfファイル）　　 ◎ 索引（pdfファイル）

目次（章タイトル）　　→ 詳細目次

1．ゲノム編集で利用されるツールと技術　［山本　卓］
2．ゲノム編集による培養細胞や動物での疾患モデル化　［宮本達雄］
3．ゲノム編集を用いた細胞治療　［一戸辰夫・本庶仁子］
4．ゲノム編集による治療の実際　［大森　司］
5．ゲノム編集の安全性　［山本　卓］
6．ヒトゲノム編集の倫理的課題とガバナンス強化に向けて　［加藤和人］

詳細目次　　→

まえがき（pdfファイル）

1．ゲノム編集で利用されるツールと技術　［山本　卓］
　1.1　ゲノム編集技術の開発の背景
　1.2　ゲノム編集ツール
　　1.2.1　タンパク質型ツール
　　1.2.2　RNA-タンパク質複合型ツール
　　1.2.3　ゲノム編集ツールの入手と設計・作製
　1.3　ゲノム編集による遺伝子改変
　　1.3.1　ゲノム編集ツールの形状と導入法
　　1.3.2　標的遺伝子への変異導入
　　1.3.3　標的遺伝子への外来DNAの挿入
　　1.3.4　遺伝子組換えとゲノム編集の比較
　1.4　ゲノム編集の発展技術
　　1.4.1　ゲノム編集の発展技術とは
　　1.4.2　転写調節技術
　　1.4.3　エピゲノム編集技術
　　1.4.4　塩基編集技術
　　1.4.5　プライム編集技術
　　1.4.6　核酸標識と核酸検出の技術

2．ゲノム編集による培養細胞や動物での疾患モデル化　［宮本達雄］
　2.1　疾患モデル化のデザイン
　　2.1.1　標的疾患の原因は何か？
　　2.1.2　ゲノム解読の技術革新
　　2.1.3　研究目的に沿ったモデル選択
　2.2　ヒト細胞における疾患モデル化
　　2.2.1　ゲノム編集技術を用いたヒト培養細胞株での遺伝子破壊
　　2.2.2　ゲノム編集技術を用いたヒト培養細胞株での点変異導入
　　2.2.3　iPS細胞におけるゲノム編集技術
　2.3　哺乳類個体における疾患モデル化
　　2.3.1　ゲノム編集技術を用いたヒト変異導入マウスの作製
　　2.3.2　ヒト化動物の作製
　　2.3.3　齧歯類以外の疾患モデル動物
　2.4　ゲノム編集技術による疾患モデル化の今後の展望

3．ゲノム編集を用いた細胞治療　［一戸辰夫・本庶仁子］
　3.1　はじめに：創薬技術の発展
　　3.1.1　低分子化合物の合成技術が誕生するまで
　　3.1.2　バイオ医薬品の登場と細胞創薬
　3.2　「細胞治療」の歴史
　　3.2.1　細胞医薬品の登場
　　3.2.2　細胞治療のプロトタイプ
　　3.2.3　再生医療の登場
　　3.2.4　細胞治療にかかわる法的規制
　　3.2.5　再生医療等製品開発の現状
　3.3　細胞医薬品開発におけるゲノム編集技術の役割
　3.3.1　ゲノム編集の応用による細胞創薬の可能性
　　3.3.2　遺伝子の不活化
　　3.3.3　既存遺伝子配列の除去
　　3.3.4　新規遺伝子配列の挿入
　3.4　細胞治療開発に必要なゲノム編集ツールの特性
　　3.4.1　細胞治療開発に必要なゲノム編集ツールの特徴
　　3.4.2　細胞治療に用いられるゲノム編集ツールの比較
　　3.4.3　ゲノム編集の対象となる細胞側の条件
　3.5　ゲノム編集を利用した細胞治療の実例
　　3.5.1　CCR5 遺伝子のゲノム編集によるヒト免疫不全ウイルス感染症治療
　　3.5.2　T細胞受容体遺伝子のゲノム編集を行った同種CAR-Tによる白血病の治療
　　3.5.3　BCL11A 遺伝子のゲノム編集によるヘモグロビン異常症の治療
　3.6　おわりに：今後の展望
　コラム　T細胞のゲノム編集

4．ゲノム編集による治療の実際　［大森　司］
　4.1　セントラルドグマとゲノム編集
　4.2　新たなバイオ医薬品としてのゲノム編集治療薬
　4.3　遺伝子治療の現状
　4.4　ゲノム編集治療に用いられる遺伝子送達技術
　　4.4.1　ウイルスベクター
　　4.4.2　非ウイルスベクター
　4.5　ゲノム編集治療のストラテジー
　　4.5.1　非相同末端結合（NHEJ）によるノックアウト
　　4.5.2　相同配列依存的修復（HDR）とノックイン
　　4.5.3　塩基編集
　　4.5.4　プライム編集
　　4.5.5　エピゲノム編集
　4.6　ゲノム編集治療開発の動向
　　4.6.1　CRISPR Therapeutics社（http://www.crisprtx.com）
　　4.6.2　Sangamo Therapeutics社（https://www.sangamo.com）
　　4.6.3　Editas Medicine社（https://www.editasmedicine.com）
　　4.6.4　Intellia Therapeutics社（https://www.intelliatx.com）
　　4.6.5　Beam Therapeutics社（https://beamtx.com）
　　4.6.6　Verve Therapeutics社（https://www.vervetx.com）
　　4.6.7　Graphite Bio社（https://graphitebio.com）
　　4.6.8　Locus Biosciences社（https://www.locus-bio.com）
　　4.6.9　Mammoth Biosciences社（https://mammoth.bio）
　　4.6.10　SHERLOCK Biosciences社（https://sherlock.bio）
　　4.6.11　CARIBOU Biosciences社（https://cariboubio.com）
　　4.6.12　Scribe Therapeutics社（https://www.scribetx.com）
　　4.6.13　REFUGE Biotech社（https://refugebiotech.com）
　　4.6.14　Precision Biosciences社（https://precisionbiosciences.com）
　　4.6.15　EdiGene社（https://www.edigene.com）
　　4.6.16　EMENDO Biotherapeutics社（https://emendobio.com）
　　4.6.17　POSEIDA Therapeutics社（https://poseida.com）
　　4.6.18　eGenesis社（https://www.egenesisbio.com）
　　4.6.19　INSCRIPTA社（https://www.inscripta.com）
　　4.6.20　NTrans Technologies社（https://www.ntranstechnologies.com）
　　4.6.21　Ligandal社（http://www.ligandal.com）
　　4.6.22　KSQ Therapeutics社（https://ksqtx.com）
　　4.6.23　株式会社MODALIS（https://www.modalistx.com/jp/）
　　4.6.24　C4U株式会社（http://www.crispr4u.jp）
　　4.6.25　CASPR Biotech社（https://caspr.bio）
　　4.6.26　Cardea Bio社（https://cardeabio.com）
　　4.6.27　SNIPR Biome社（https://www.sniprbiome.com）
　　4.6.28　Spotlight Therapeutics社（https://www.spotlighttx.com）
　4.7　おわりに

5．ゲノム編集の安全性　［山本　卓］
　5.1　オフターゲット作用とは
　5.2　オフターゲット作用の解析・評価方法
　5.3　オフターゲットを低減する様々な方法
　5.4　オンターゲットでの予期せぬ改変とその影響
　5.5　ゲノム編集による遺伝的モザイク
　5.6　ヒト受精卵でのゲノム編集の問題点
　5.7　ゲノム編集によるがん化の可能性
　5.8　ゲノム編集ツールの免疫原性

6．ヒトゲノム編集の倫理的課題とガバナンス強化に向けて　［加藤和人］
　6.1　議論のはじまり
　　6.1.1　2015年の出来事
　　6.1.2　第1回ヒトゲノム編集国際サミット
　　6.1.3　挙げられた課題
　　6.1.4　ジェニファー・ダウドナ博士が果たした役割
　6.2　ゲノム編集の２種類の対象：体細胞と生殖細胞系列
　　6.2.1　体細胞対象のゲノム編集
　　6.2.2　生殖細胞系列対象のゲノム編集
　6.3　ヒトゲノム編集を対象とする規制について
　　6.3.1　ヒトゲノム編集が利用される４つの領域
　　6.3.2　諸外国におけるヒト胚対象のゲノム編集に関する規制
　　6.3.3　日本における規制：基礎研究について
　　6.3.4　日本における臨床応用に関する規制：法律の必要性の検討
　6.4　世界規模でのガバナンス強化に向けて：国際的な場での検討
　　6.4.1　国際的な場での検討の必要性
　　6.4.2　香港の国際サミットとゲノム編集による双子の誕生
　　6.4.3　臨床応用の可能性を検討した２種類の報告書
　　6.4.4　第2回ヒトゲノム編集国際サミット後の動き：アカデミーによる国際委員会
　6.5　世界保健機関（WHO）の活動
　　6.5.1　世界保健機関（WHO）による諮問委員会の設置
　　6.5.2　諮問委員会によるガバナンス・フレームワーク
　　6.5.3　諮問委員会による勧告
　6.6　今後の課題

索引

著作者紹介

山本　卓
やまもとたかし
1989年広島大学理学部卒業、広島大学大学院理学研究科博士課程中退。熊本大学助手、広島大学講師・助教授などを経て現職。元日本ゲノム編集学会会長。主な著書に『ゲノム編集とはなにか』（講談社）、『最新のゲノム編集技術と用途展開』（監修、シーエムシー出版）、『完全版ゲノム編集実験スタンダード』『All Aboutゲノム編集』（以上共編、羊土社）などがある。

→ 執筆者一覧
（執筆者の所属は初版刊行時）

（情報は初版刊行時のものから一部修正しています）

この著作者の本
『ゲノム編集の基本原理と応用』
ゲノム編集の基本原理と応用

 『ゲノム編集入門』
ゲノム編集入門